诺西那生钠是什么？

1. 诺西那生钠是什么？

诺西那生钠是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。
诺西那生钠注射液可以治疗脊髓性肌肉萎缩症。给药方式为脊髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，诺西那生钠注射液能够减缓脊髓性肌肉萎缩症的恶化。
2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA)批准，成为世界上第一个治疗SMA的特效药。
2019年4月28日，诺西那生钠在中国获批上市，成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。

扩展资料：
2016年12月及2017年6月，诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。
2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液，通过优先审评审批程序在中国获批。
参考资料来源：百度百科-诺西那生钠注射液
参考资料来源：中国新闻网-上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程

2. 诺西那生钠是什么？

诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。【摘要】
诺西那生钠是什么？【提问】
诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。【回答】

3. 诺西那生钠是什么？

诺西那生钠是反义寡聚核苷酸，是一种基因治疗，是SMA的特效治疗，通常可以从根本上治愈SMA。目前诺西那生钠在国内上市不足2年，通常效果较好，但价格过高，而且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。

但诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。但同时技术也在革新，也可能会产生类似的药物，更多靶向药物也会问世，对于SMA的治疗可起到推波助澜的作用。【摘要】
诺西那生钠是什么？【提问】
你好～
诺西那生钠通常可以完全治愈SMA,即脊髓性肌萎缩症,但是需要长期应用诺西那生钠才有效果,且是鞘内给药,即需要通过腰穿的方法注射药物,操作并不方便。
诺西那生钠是反义寡聚核苷酸,是一种基因治疗,是SMA的特效治疗,通常可以从根本上治愈SMA。【回答】
这是一种药物【回答】
诺西那生钠是反义寡聚核苷酸，是一种基因治疗，是SMA的特效治疗，通常可以从根本上治愈SMA。目前诺西那生钠在国内上市不足2年，通常效果较好，但价格过高，而且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。

但诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。但同时技术也在革新，也可能会产生类似的药物，更多靶向药物也会问世，对于SMA的治疗可起到推波助澜的作用。【回答】
五十岁，发病三年无生活自理能力，治疗会有好转吗【提问】
可以的，会有一定效果～【回答】
但是能不能康复要看个人体质了【回答】
谢谢【提问】

4. 诺西那生钠多少钱

至2020年6月，价格为697000.00元。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA用户因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

扩展资料：
注意事项：
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力，肌肉弛缓，肌肉萎缩，肢体运动功能严重受限。
解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症用户连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁用户生命。
这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。
参考资料来源：人民网-北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射

5. 在别的国家，诺西那生钠注射液也是这么贵吗？

诺西那生钠注射液是世界上出现的第一种脊髓性肌萎缩针对性的药物，这种药物对脊髓性肌萎缩有着十分良好的疗效，用两三个疗程即可痊愈，但是他的价格真的很昂贵，在中国一只药的价格达到70万人民币，其实这种药我在国外也很贵，在美国这种药物一针也有12.5万美元，折合人民币的话也和70万差不了多少。
脊髓性肌萎缩在没有这种药物之前，脊髓性肌萎缩的患者只能通过营养支持和骨科矫形来缓解这种病状，根本无法完全的治愈，2019年十月，我国对这种新型的药物审批上市，复旦大学附属儿科医院也治愈了三位这样的病例，这在医学界上是一种很大的进步，脊髓性肌萎缩多发病概率其实并不是很小，每1万人里面就会有一个，拥有这种药物之后，真正的可以治愈肌肉萎缩，还给每一位孩子一个良好的童年。

诺西那生钠注射液很贵有人感觉这种药物真的很贵，一只售价在70万元人民币，一个疗程需要打六针，需要治疗两个疗程，治疗这种病的总共花费大约在700万人民币左右，对于一个普通的家庭真的无法承受，但是这种药物在国外的售价也是一样，真正想要完全治愈大约得花100万美元，有一些国家甚至更高，我国的医疗卫生组织已经很尽力将这种药物的价格给压了下来，我们应该感谢这些为我们默默付出的医疗组织人员。

诺西那生钠注射液价格昂贵的原因就是研发周期很长，2011年就已经有了这种药物的雏形，开始了大量的试验和研究，一直到2016年才出现的公共的视野面前，但是依旧处于试验阶段，直到2019年才真正用于普通人的身上，九年间的努力耗费了无数的金钱和人力，这就是这种药物卖这么贵的原因，也许等到某一天可以替代它的药物出现价格就会便宜下来吧。

6. 诺西那生钠注哪个医院在用

2019.2.28诺西那生钠注射液正式获得中国国家药品监督管理局批准，在我国合法使用。
下列医疗机构是该药在中国的第一批使用单位：
北京大第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属儿童医院、北京协和医院、
天津市儿童医院
复旦大学附属儿科医院、上海交通大学医学院附属新华医院、
山东大学附属齐鲁医院、山东省立医院、
南京医科大学附属儿童医院、苏州大学附属儿童医院、
江西省儿童医院、
浙江大学医学院附属儿童医院、
福建医科大学附属第一医院，福建医科大学附属协和医院、
吉林大学第一医院
中南大学湘雅医院
华中医科大学同济医学院附属武汉儿童医院
中山大学附属第一医院、广东省人民医院、广州市妇女儿童医疗中心
深圳市儿童医院
四川大学华西第二人民医院
重庆医科大学附属儿童医院
西安交通大学第二附属医院

7. 诺西那生钠注哪个医院在用

下列医疗机构是该药在中国的第一批使用单位：
北京大第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属儿童医院、北京协和医院、
天津市儿童医院
复旦大学附属儿科医院、上海交通大学医学院附属新华医院、
山东大学附属齐鲁医院、山东省立医院、
南京医科大学附属儿童医院、苏州大学附属儿童医院、
江西省儿童医院、
浙江大学医学院附属儿童医院、
福建医科大学附属第一医院，福建医科大学附属协和医院、
吉林大学第一医院
中南大学湘雅医院
华中医科大学同济医学院附属武汉儿童医院
中山大学附属第一医院、广东省人民医院、广州市妇女儿童医疗中心
深圳市儿童医院
四川大学华西第二人民医院
重庆医科大学附属儿童医院
西安交通大学第二附属医院【摘要】
诺西那生钠注哪个医院在用【提问】
下列医疗机构是该药在中国的第一批使用单位：
北京大第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属儿童医院、北京协和医院、
天津市儿童医院
复旦大学附属儿科医院、上海交通大学医学院附属新华医院、
山东大学附属齐鲁医院、山东省立医院、
南京医科大学附属儿童医院、苏州大学附属儿童医院、
江西省儿童医院、
浙江大学医学院附属儿童医院、
福建医科大学附属第一医院，福建医科大学附属协和医院、
吉林大学第一医院
中南大学湘雅医院
华中医科大学同济医学院附属武汉儿童医院
中山大学附属第一医院、广东省人民医院、广州市妇女儿童医疗中心
深圳市儿童医院
四川大学华西第二人民医院
重庆医科大学附属儿童医院
西安交通大学第二附属医院【回答】

8. 诺西那生钠注哪个医院在用

您好，诺西那生钠注在广州市妇女儿童医疗中心使用，除了广州，下列是中国第一批使用者，深圳市儿童医院北京大第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学【摘要】
诺西那生钠注哪个医院在用【提问】
广州市【提问】
您好，诺西那生钠注在广州市妇女儿童医疗中心使用，除了广州，下列是中国第一批使用者，深圳市儿童医院北京大第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学【回答】
一年打几针【提问】
没见回复啦【提问】
一年要打多少针【提问】
通常指使用诺西那生钠注射液进行治疗。临床上诺西那生钠注射液需要长期注射，一般在第1年需要遵医嘱注射6针，之后每4个月需要注射1针。【回答】
第一年费用大概多少【提问】
第一年6针费用是多少【提问】
患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。该药品进入医保后只需33180元，医保报销后患者自费费用仅为9000元左右。【回答】